DOI: 10.21045/2071-5021-2024-70-S5-25

Витковская И.П.
ФГБУ «Центральный научно-исследовательский институт организации и информатизации здравоохранения». Министерства здравоохранения Российской Федерации, Москва, Россия

Резюме

Актуальность. За последние 12 лет (с 2012 года) в России увеличилось не только число пациентов с орфанными заболеваниями, но и число зарегистрированных лекарственных препаратов, применяемых для лечения орфанных заболеваний. Появление инновационных методов лечения и технологий привело к появлению нового, дополнительного источника обеспечения пациентов лекарственными препаратами.

Появление дополнительного механизма обеспечения лекарственными препаратами пациентов с некоторыми орфанными заболеваниями, с одной стороны, позволило сократить нагрузки на бюджеты регионов; простимулировало развитие Российского фармацевтического рынка в части производства орфанных препаратов; позволило снизить смертность от орфанных заболеваний; с другой стороны, поставило новые организационные и правовые задачи по обеспечению данной группы пациентов.

Знание схем (алгоритмов) обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями лекарственными препаратами в рамках законодательства Российской Федерации позволяет региональным органам власти разработать нормативные документы и оптимизировать бюджет.

Цель: разработать схему (алгоритм) обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями лекарственными препаратами в рамках законодательства Российской Федерации.

Материалы и методы. Проведен анализ литературных источников из базы данных Elibrary и нормативных распорядительных документов в справочно-правовой системе "ГАРАНТ", касающихся лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями.

Результаты. Для разработки схемы (алгоритма) обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями лекарственными препаратами были определены полномочия различных органов власти, источники финансирования и основания для обеспечения. Выявлены закономерности и различия при обеспечении пациентов с орфанными заболеваниями за счет разных источников финансирования. Определена связь обеспечения с внесением сведений в регистр, кодом диагноза по МКБ-10 и наличием группы инвалидности. Схемы обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями в Российской Федерации подробно разобраны на примерах.

Заключение. Для каждого орфанного заболевания существуют свои пути обеспечения лекарственными препаратами, которые не дублируют, а скорее дополняют друг друга. Появление доступного для пациента патогенетического лечения, с одной стороны, позволяет не только сохранить жизнь, но и снять инвалидность, улучшить состояние, включая регресс заболевания, с другой стороны, прерывает главный путь обеспечения лекарственным препаратом – зависимость от инвалидности, что заставляет задуматься о поиске новых оптимальных схем обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями.

Ключевые слова: орфанные заболевания; обеспечение лекарственными препаратами; регистры; источники финансирования; схемы; алгоритмы; инвалидность.

Контактная информация: Витковская Ирина Петровна, email: Этот e-mail защищен от спам-ботов. Для его просмотра в вашем браузере должна быть включена поддержка Java-script
Финансирование. Исследование не имело спонсорской поддержки.
Конфликт интересов. Автор декларируют отсутствие явных и потенциальных конфликтов интересов в связи с публикацией данной статьи.
Соблюдение этических стандартов. Данный вид исследования не требует прохождения экспертизы локальным этическим комитетом.
Для цитирования: Витковская И.П. Алгоритмы обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями лекарственными препаратами: нормативный правовой аспект. Аналитический обзор. Социальные аспекты здоровья населения [сетевое издание] 2024;

ALGORITHMS FOR PROVIDING PATIENTS WITH ORPHAN DISEASES WITH MEDICINES: THE NORMATIVE LEGAL ASPECT. ANALYTICAL REVIEW
Vitkovskaya IP.
Russian Research Institute of Health, Ministry of Health of the Russian Federation, Moscow, Russia

Abstract

Significance. Over the past 12 years (since 2012), not only the number of patients with orphan diseases has increased in Russia, but also the number of registered medicines used to treat orphan diseases has increased. The emergence of innovative treatment methods and technologies has led to the emergence of a new, additional source of providing patients with medicines. The emergence of a new additional mechanism for providing certain orphan diseases, on the one hand, reduced the burden on regional budgets; was an incentive for the development of the Russian pharmaceutical market in terms of the production of orphan drugs; reduced mortality from orphan diseases, and on the other hand, set many new organizational and legal tasks to ensure this group of patients. Knowledge of schemes (algorithms) for providing patients with orphan diseases with medicines within the framework of the legislation of the Russian Federation allows regional authorities to develop regulations

Purpose. To develop a scheme (algorithm) for providing patients with orphan diseases with medicines within the framework of the legislation of the Russian Federation.

Materials and methods. The analysis of literary sources from the Elibrary database and regulatory documents in the GARANT legal reference system concerning the provision of medicines to patients with orphan diseases is carried out.

Results. In order to develop a scheme (algorithm) for providing patients with orphan diseases with medicines, the powers of various authorities, sources of funding and grounds for providing them were determined. Patterns and differences in the provision of patients with orphan diseases from different sources of funding have been identified. The connection of the provision with the entry of information into the register, the diagnosis code according to ICD-10 and the presence of a disability group has been determined. Using examples, the schemes for providing patients with orphan diseases in the Russian Federation are analyzed in detail.

Conclusion. For each orphan disease, there are different ways of providing, which do not duplicate each other, but more often complement each other. The emergence of pathogenetic treatment available to the patient, on the one hand, allows not only to save life, but also to remove disability, improve the condition, including regression of the disease, on the other hand, interrupts the main way of providing a drug – dependence on disability, which makes us think about finding new optimal schemes for providing patients with orphan diseases.

Keywords: orphan diseases; provision; registers; sources of financing.

Corresponding author: Vitkovskaya Irina Petrovna, email: Этот e-mail защищен от спам-ботов. Для его просмотра в вашем браузере должна быть включена поддержка Java-script
Information about authors:
Vitkovskaya IР, http://orcid.org/0000-0002-0740-1558
Acknowledgments. The study had no sponsorship.
Competing interests. The author declares the absence of obvious and potential conflicts of interest in connection with the publication of this article.
Compliance with ethical standards. This type of research does not require an examination by the local ethics committee.
For citation: Vitkovskaya IP. Algorithms for providing patients with orphan diseases with medicines: regulatory aspect. Analytical review. Social'nye aspekty zdorov'a naselenia [serial online] 2024; (In Rus).

Введение

Интерес к орфанным заболеваниям в России возрос после публикации нового закона «Основы законодательства РФ об охране здоровья граждан» [1] и Постановлений Правительства Российской Федерации, регламентирующих порядок и правила обеспечения некоторых орфанных нозологий с указанием источников финансирования и перечнем лекарственных препаратов [1-4].

Проблема обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями неразрывно связана со стоимостью лекарственных препаратов [5,6], а значит и с финансовой нагрузкой на бюджеты разных уровней [5-10].

Первой государственной программой, позволившей снять финансовую нагрузку на регионы и беспрерывно обеспечивать пациентов, стала программа «7 нозологий» [1-3, 5-10].

Другим вариантом обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями, является обеспечение определенных нозологий, входящих в регистр лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности (далее – ЖУЗ) за счет региональных средств [1-3,10,11]. Недостатки данной программы очевидны и связаны не только с финансированием, но и отсутствием утвержденного перечня лекарственных препаратов [12-14].

Еще одной проблемой лечения пациентов с орфанными заболеваниями является наличие самого лечения (лекарственного препарата), которого может не быть для данного заболевания [5,6,8,10,13].

Основное лечение пациентов с орфанными заболеваниями может быть только таргетным, или «персонифицированным», или патогенетическим, а значит направленным на коррекцию патогенетических процессов заболевания [15]. Для некоторых заболеваний такое лечение отсутствует в мире [8,12,13].

Необходимо напомнить, что для орфанных заболеваний, таргетное (патогенетическое) лечение это не только медикаментозное лечение (лекарственный препарат), но и диетотерапия (специализированные продукты лечебного питания) [8,12,13]. Обеспечение пациентов любых нозологий, в том числе и орфанных заболеваний, лекарственными препаратами и специализированными продуктами лечебного питания осуществляется по разным схемам и правилам, установленным государством [7,8,12,13].

Появление нового дополнительного механизма обеспечения некоторых орфанных заболеваний, фонда «Круг добра» [16], позволило сократить нагрузки на бюджеты регионов; явилось стимулом для развития Российского фармацевтического рынка в части производства орфанных препаратов; снизило смертность от орфанных заболеваний, с другой стороны, появились новые организационные и правовые задачи по оказанию медицинской помощи и обеспечению данной группы пациентов.

Несмотря на существующие законодательные основы обеспечения орфанных заболеваний, существует ряд сложностей для региональных органов власти и практического здравоохранения, связанных с выбором источника финансирования, его связью с регистром и иными мерами социальной поддержки. [5,6].

Глобально, проблемами обеспечения орфанных заболеваний с оценкой затрат, разработкой новых законодательных инициатив и разработкой алгоритмов обеспечения посвящены работы Нагибина О.А., Косяковой Н.В., Путило Н.В., Волковой Н.С., Манеевой Е.С., Логвиненко Е.В., Макина А.А., Манеева Д.В., Логиновой А.Э., Ряженова В.В. Вместе с тем ни в одной из работ не представлена обобщённая схема (алгоритм/способ) обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями лекарственными препаратами, актуальность которой в практическом здравоохранении ежегодно возрастает.

Таким образом, систематизация законодательного регулирования обеспечения орфанных заболеваний и разработка схемы (алгоритма/способа) обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями является своевременной и актуальной.

Цель: разработать схему (алгоритм) обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями лекарственными препаратами в рамках законодательства Российской Федерации.

Материалы и методы

Проведен анализ литературных источников из базы данных Elibrary и нормативных распорядительных документов в справочно-правовой системе «ГАРАНТ», касающихся лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями.

Результаты

В Федеральном законе от 21 ноября 2011 г. № 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» [1] понятие «обеспечение» не определено. В словарях русского языка имеется несколько определений слова «обеспечить».

В нашем случае «обеспечить пациента лекарственным препаратом» означает, что кто-то предоставляет или гарантирует в достаточном количестве необходимый лекарственный препарат кому-то. Это высказывание порождает два вопроса: кто гарантирует обеспечение и любому ли пациенту будет предоставлен лекарственный препарат?

В Российском законодательстве гарантировано обеспечение определенных категорий граждан лекарственными препаратами государством [1].

Источники финансирования, за счет которых осуществляется закупка лекарственных препаратов или обеспечение пациентов, разделяют на федеральные (федеральный бюджет) и региональные (региональный бюджет) [5,17].

К категориям граждан, которых обеспечивают лекарственными препаратами относятся пациенты с установленной категорией инвалидности [11,18], а также группы населения и заболевания [4], которые государство определило как особо нуждающиеся в дополнительной поддержке [12,13,19].

Орфанные заболевания - это заболевания из разных классов болезней [17], имеющих распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 тысяч населения [1]. Сложности диагностики, лечения и распространённость явились основанием для их поддержки со стороны государства (обеспечения).

Программа «Высокозатратные нозологии» [1,3,5-8,10,12,13,17,19,20] сегодня включает в себя обеспечение 26 кодов МКБ-10 орфанных заболеваний [3,10,12,13,20]. Лекарственные препараты для каждого заболевания утверждены Распоряжением правительства Российской федерации [12,13,21] и закупаются за счет федерального бюджета. Основанием для обеспечения по данной программе является внесение сведений о пациенте в Федеральный регистр лиц, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, гемолитико-уремическим синдромом, юношеским артритом с системным началом, мукополисахаридозом I, II и VI типов, апластической анемией неуточненной, наследственным дефицитом факторов II (фибриногена), VII (лабильного) X (Стюарта-Прауэра), лиц после трансплантации органов и (или) тканей (далее – ВЗН) [1,3,8-10,12-14]. Обеспечение пациентов, заболевание которых входит в регистр ВЗН, не зависит от возраста, то есть препарат будет предоставлен и детям, и взрослым [1,3,6-8,10,12-14].

За счет средств федерального бюджета обеспечиваются пациенты, имеющие категорию «ребенок-инвалид» или группу инвалидности [4,11,18,22]. Основанием обеспечения в данном случае является установление инвалидности. Утвержденного перечня лекарственных препаратов для инвалидов нет, так как им предоставляются все лекарственные средства за счет набора социальных услуг [4,11-13,22-25]. Для обеспечения орфанных заболеваний существует еще один Федеральный регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности (далее – ЖУЗ) [1,9,10,12,13], который включает в себя 18 кодов МКБ-10 [2]. Основанием для обеспечения является внесение сведений о пациенте в регистр. Перечень лекарственных препаратов для данного регистра не утверждён Правительством Российской Федерации. Полномочия по обеспечению пациентов, включенных в ЖУЗ, переданы в субъекты Российской Федерации, а значит обеспечение осуществляется за счет средств регионального бюджета (п.10, ч.1., статья 16, 323-ФЗ) [1,6-8,10,12,13,24,25]. Обеспечение пациентов, заболевания которых входят в регистр ЖУЗ, не зависит от возраста, то есть препарат будет предоставлен и детям, и взрослым.

В 1994 году Правительство Российской Федерации утвердило Перечень групп населения и категорий заболеваний, при амбулаторном лечении которых лекарственные средства отпускаются по рецептам врачей бесплатно [4].

В настоящее время документ является действующим, в него входят такие категории орфанных заболеваний, как фенилкетонурия, муковисцидоз (больным детям), ревматоидный артрит, гипофизарный нанизм, преждевременное половое развитие и рассеянный склероз.

Основанием для обеспечения является наличие подтвержденного диагноза. Источник финансирования – региональный бюджет. Перечень лекарственных препаратов не утвержден Постановлением Правительства, однако определены группы лекарственных препаратов для каждого заболевания.

Проведя анализ нормативных документов, разработана схема (алгоритм) обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями лекарственными препаратами в рамках законодательства Российской Федерации (схема) (рис.).

Путь А и Б – это алгоритмы, обеспечение которых осуществляется за счет средств регионального бюджета [1,5-10,12-14,17,19,24,25].

Путь В и Г – алгоритмы обеспечения за счет средств федерального бюджета [1,5,-14,17,19,24,25].

Рассмотрим на примере двух орфанных заболеваний, возможности обеспечения пациента.

Пример 1. Новорожденному ребенку по результатам неонатального скрининга [26] установлен диагноз муковисцидоз, код по МКБ-10 Е84.1, категории «ребенок-инвалид» нет. По бесплатному рецепту врачом будут выписаны только те лекарственные препараты, которые входят в программы обеспечения. Так как у ребенка нет категории «ребенок-инвалид», то пути Г и Б2 не рассматриваются.

Путь В – предусматривает обеспечение нашего заболевания (муковсицидоз), но после внесения сведений о пациенте в регистр и определенным лекарственным препаратом МНН Дорназа альфа [21].

По пути А обеспечение невозможно, так как нозологии муковсицидоз нет в регистре ЖУЗ, а вот по пути Б3 мы сможем обеспечить пациента, но только препаратами из группы ферментов.

В нашем примере ребенок новорожденный (диагноз установлен по результатам неонатального скрининга), возраст до 3 лет, а значит по пути Б1 мы сможем его обеспечить всеми лекарственными средствами [4].

Таким образом, в нашем случае врач имеет право выписать назначенные лекарственные средства:

- ферменты по пути Б3;

- лекарственный препарат МНН Дорназа альфа по пути В;

- все лекарственные средства по пути Б1.

Пример 2. В данном примере мы не рассматриваем простые варианты обеспечения – путь Г и Б2, связанные с наличием категории инвалидности, и путь Б1, связанный с возрастом (от 0 до 3 лет) и социальным статусом пациента [4,7,8,11,18,22].

В данном примере важно рассмотреть связь заболевания с кодом МКБ-10 и внесением сведений о пациенте в регистр [1,3]. Заболевание мукополисахаридоз, имеет разные типы и разные коды по МКБ-10. При этом у мукополисахаридозов III, IV, VI и VII типов один код по МКБ-10, а у IX типа нет специального кода и его могут отнести к коду Е 76.8. В нашем примере путь А, не подходит для обеспечения заболевания мукополисахаридоз любого типа, так как нозология не входит в регистр ЖУЗ с 2019 года. Путь Б3 тоже не подходит по причине отсутствия нозологии в списке заболеваний. По пути В можно обеспечить только пациентов с мукополисахаридозами I, II и VI типов. Бесплатный рецепт врач сможет выписать пациентам только на лекарственные препараты, утвержденные Распоряжением Правительства РФ от 12.10.2019 № 2406-р (ред. от 09.06.2023) [21], и для каждого типа препарат будет свой.

Обосновано задать вопрос, по какому пути обеспечить пациентов с типами III, IV, VII, IX если у них нет категории инвалидности? Ответ прост: если пациент относится к социально значимой группе, то обеспечение возможно по пути Б1, а если нет, то обеспечение в данном случае невозможно за счет основных государственных источников.

Пример 2, в отличие от примера 1 наглядно показывает различия в обеспечении в рамках одной нозологии и связь обеспечения с кодом диагноза по МКБ-10.

Рис. 1. Схема (алгоритм) обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями лекарственными препаратами в Российской Федерации

Обсуждение

В России более 266 нозологий, которые по своей распространённости отнесены к орфанным заболеваниям, их перечень размещен на официальном сайте Министерства здравоохранения РФ в сети Интернет [1]. Однако более 85% из этого перечня не входят в регистры ВЗН и ЖУЗ (пути А и В) и перечень категорий заболеваний (путь Б3). Большинство пациентов не относятся к социально-значимым группам населения, а значит путь Б1 для них не применим. Остается связь между заболеванием, присвоением категории инвалидности и обеспечением (путь Б2 и Г). Именно эти пути являются единственными – реальными для получения всех необходимых лекарственных препаратов.

В 2021 году Указом Президента РФ от 05.01.2021 № 16 «О создании Фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями, “Круг добра”», создан дополнительный механизм организации и финансового обеспечения детей с орфанными заболеваниями лекарственными препаратами [16]. Обеспечение пациентов за счет средств фонда «Круг добра» не рассматривается в нашей статье детально и не представлено в схеме, так как оно является дополнительным, а не обязательным. Особенностями данного пути обеспечения, являются возраст до 19 лет; отсутствие связи с инвалидностью; наличие нозологии и лекарственного препарата (зарегистрированного и незарегистрированного на территории РФ) в перечне обеспечения; наличие установленных критериев проявления заболевания у нозологии. Для некоторых пациентов такой путь обеспечения является оптимальным, а для некоторых единственным возможным без категории инвалидности (например, для мукополисахаридоза IV типа), но только до 19 дет.

Выводы

1. Обеспечение пациентов лекарственными препаратами относится к полномочиям различных органов власти в РФ.
2. Программы обеспечения лекарственными препаратами необходимо знать врачу любой специальности.
3. Обеспечение пациентов, заболевания которых входят в регистры ВЗН и ЖУЗ, не зависит от возраста (дети и взрослые), но имеет различия в уровне полномочий (федеральный и региональный), а значит в источниках финансирования.
4. Пути обеспечения пациента лекарственным препаратом имеют четкую связь не только с нозологией, но и с её кодом по МКБ-10, регистром, возрастом пациента, источником финансирования и нахождением утвержденного перечня лекарственных препаратов.
5. Единственным путь гарантированного обеспечения пациента любого возраста – присвоение ему категории инвалидности.

Таким образом, для каждого орфанного заболевания существуют свои пути обеспечения, которые не дублируют, а дополняют друг друга. Появление доступного для пациента патогенетического лечения, с одной стороны, позволяет не только сохранить жизнь, но и снять инвалидность, улучшить состояние, включая регресс заболевания, с другой стороны, прерывает главный путь обеспечения лекарственным препаратом – зависимость от инвалидности, что заставляет задуматься о поиске новых оптимальных схем обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями.

Библиография

1. Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации: федеральный закон от 21 ноября 2011 г. №323-ФЗ (с изменениями и дополнениями). Режим доступа: https://base.garant.ru/12191967/ (Дата обращения: 15.09.2024)
2. О порядке ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента: постановление Правительства РФ от 26 апреля 2012 г. № 403 (с изменениями и дополнениями). Режим доступа: https://base.garant.ru/70168888/#block_2000 (Дата обращения: 15.09.2024)
3. О порядке организации обеспечения лекарственными препаратами лиц, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, гемолитико-уремическим синдромом, юношеским артритом с системным началом, мукополисахаридозом I, II и VI типов, лиц после трансплантации органов и (или) тканей, а также о признании утратившими силу некоторых актов Правительства Российской Федерации: постановление Правительства РФ от 26 ноября 2018 г. № 1416 (с изменениями и дополнениями). Режим доступа: https://base.garant.ru/72113444/#block_1000 (Дата обращения: 15.09.2024)
4. О государственной поддержке развития медицинской промышленности и улучшении обеспечения населения и учреждений здравоохранения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения: постановление Правительства РФ от 30 июля 1994 г. № 890 (с изменениями и дополнениями). Режим доступа: https://base.garant.ru/101268/ (Дата обращения: 15.09.2024)
5. Хабриев Р.У., Гречко А.В., Маличенко В.С., Кашеварова Ю.Н., Волкова Н.С. Особенности организации обеспечения лекарственными препаратами для лечения орфанных заболеваний в Российской Федерации. Профилактическая медицина. 2020;23(1): 15‑22. DOI: 10.17116/profmed20202301115
6. Нагибин О.А., Манухина Е.В., Комаров И.А. Нормативно-правовое регулирование льготного лекарственного обеспечения в Российской Федерации. Российский медико-биологический вестник имени академика И.П. Павлова 2019;27(4):520-529. DOI:10.23888/PAVLOVJ2019274520-529
7. Путило Н.В., Волкова Н.С., Цомартова Ф.В., Калмыкова А.В., Препьялов А.В., Махник Д.И., и др. Право граждан на лекарственное обеспечение: монография. "Институт законодательства и сравнительного правоведения при Правительстве Российской Федерации, ООО "Юридическая фирма КОНТРАКТ", 2017.
8. Косякова Н.В. Научное обоснование и разработка методических основ системы управления лекарственным обеспечением пациентов с орфанными заболеваниями на территориальном уровне: на примере ЮФО: дис. … д-ра мед. наук. Ростов-на-Дону. 2019. 461 с.
9. Ягудина Р.И., Косякова Н.В., Гаврилина Н.И. Организация лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями в Южном Федеральном округе. Ремедиум 2016;(11):66-69.
10. Витковская И.П., Печатникова Н.Л., Кекеева Т.Н., Нещеретова Н.И., Зеленова О.В., Абрамов С.И. Правила и порядок ведения регистров пациентов с редкими заболеваниями. Методические рекомендации № 9-22 / Москва, 2022.
11. Волкова Н.С., Еремина О.Ю. Лекарственное обеспечение инвалидов: теоретические и практические проблемы. Журнал российского права 2018;(11):85-96.
12. Ежегодный бюллетень экспертного совета по редким (орфанным) заболеваниям. Комитета Государственной Думы по охране здоровья. Москва. 2020. http://komitet2-2.km.duma.gov.ru/Ekspertnye-Sovety/RAbota/Orfany/item/19232971/?ysclid=m1932ou6l1238868930
13. Имею право! Правовой путь «редкого пациента»: возможности, проблемы и их преодоление. Куляева К.С. редактор. Санкт-Петербург: ИТЦ Символ; 2021. 68 с.
14. Саверский А.В. Права пациентов на бумаге и в жизни: [судебные случаи и практические советы от Лиги защиты пациентов]. Москва: Эксмо, 2009. 543 с.
15. Бочков Н.П., Пузырев В.П., Смирнихина С.А. Клиническая генетика: учебник. Москва: ГЭОТАР-Медиа; 2015. 592 с.
16. О создании Фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями, "Круг добра" (с изменениями и дополнениями: Указ Президента Российской Федерации от 05.01.2021 № 16 (с изменениями и дополнениями). Режим доступа: https://base.garant.ru/400168476/ (Дата обращения: 15.09.2024)
17. Ряженов В.В. Методологические основы формирования системы управления экономическими рисками реализации государственных программ лекарственного обеспечения населения: дис. ... д-ра фармацевт. наук. Москва. 2022. 232 с.
18. О социальной защите инвалидов в Российской Федерации: федеральный закон от 24 ноября 1995 г. № 181-ФЗ (с изменениями и дополнениями) Режим доступа: https://base.garant.ru/10164504/ (Дата обращения: 15.09.2024)
19. Логвиненко Е.В., Макин А.А., Манеев Д.В. Нормативно-правовое регулирование лекарственного обеспечения льготной категории граждан в России. Ученые записки Алтайского филиала Российской академии народного хозяйства и государственной службы при Президенте Российской Федерации 2017;(14):58-69.
20. О мерах по реализации постановления Правительства Российской Федерации от 26 апреля 2012 г. N 404 "Об утверждении Правил ведения Федерального регистра лиц, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, лиц после трансплантации органов и (или) тканей: приказ Министерства здравоохранения РФ от 15 февраля 2013 г. № 69н (с изменениями и дополнениями). Режим доступа: https://base.garant.ru/70362290/ (Дата обращения: 15.09.2024)
21. Об утверждении перечня жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов для медицинского применения на 2020 год, перечня лекарственных препаратов для медицинского применения, в том числе лекарственных препаратов для медицинского применения, назначаемых по решению врачебных комиссий медицинских организаций, перечня лекарственных препаратов, предназначенных для обеспечения лиц, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, а также минимального ассортимента лекарственных препаратов, необходимых для оказания медицинской помощи: распоряжение Правительства РФ от 12 октября 2019 г. № 2406-р. Режим доступа: http://government.ru/docs/all/124156/ (Дата обращения: 15.09.2024)
22. О государственной социальной помощи: федеральный закон от 17 июля 1999 г. № 178-ФЗ (с изменениями и дополнениями). Режим доступа: https://base.garant.ru/180687/ (Дата обращения: 15.09.2024)
23. Семянникова Д.А. Правовое регулирование социального обеспечения детей-инвалидов в Российской Федерации: дис. ... канд. юрид. наук. Москва. 2019. 214с.
24. Манеева Е.С. Клинико-экономическое обоснование повышения эффективности Программы обеспечения отдельных категорий граждан необходимыми лекарственными препаратами: на модели Дальневосточного федерального округа: дис. ... д-ра мед. наук. Владивосток. 2022. 538 с.
25. Ряженов В.В. Методологические основы формирования системы управления экономическими рисками реализации государственных программ лекарственного обеспечения населения: дис. ... д-ра фармацевт. наук. Москва. 2022. 232 с.
26. Об утверждении Порядка оказания медицинской помощи пациентам с врожденными и (или) наследственными заболеваниями: приказ Минздрава России от 21.04.2022 № 274н (с изменениями и дополнениями). Режим доступа: https://base.garant.ru/404987183/ (Дата обращения: 15.09.2024).

References

1. Ob osnovakh okhrany zdorov'ya grazhdan v Rossiyskoy Federatsii [On the basics of public health protection in the Russian Federation]: federal'nyy zakon ot 21 noyabrya 2011 g. №323-FZ (s izmeneniyami i dopolneniyami). Available from: https://base.garant.ru/12191967/ (Date accessed: 15.09.2024). (In Rus.).
2. O poryadke vedeniya Federal'nogo registra lits, stradayushchikh zhizneugrozhayushchimi i khronicheskimi progressiruyushchimi redkimi (orfannymi) zabolevaniyami, privodyashchimi k sokrashcheniyu prodolzhitel'nosti zhizni grazhdan ili ikh invalidnosti, i ego regional'nogo segmenta [About the procedure for maintaining the Federal Register of Persons Suffering from Life-threatening and Chronic Progressive Rare (orphan) Diseases that lead to a reduction in the life expectancy of citizens or their Disability, and its regional segment]: postanovlenie Pravitel'stva RF ot 26 aprelya 2012 g. № 403 (s izmeneniyami i dopolneniyami). Available from: https://base.garant.ru/70168888/#block_2000 (Date accessed: 15.09.2024) (In Rus.).
3. O poryadke organizatsii obespecheniya lekarstvennymi preparatami lits, bol'nykh gemofiliey, mukovistsidozom, gipofizarnym nanizmom, bolezn'yu Goshe, zlokachestvennymi novoobrazovaniyami limfoidnoy, krovetvornoy i rodstvennykh im tkaney, rasseyannym sklerozom, gemolitiko-uremicheskim sindromom, yunosheskim artritom s sistemnym nachalom, mukopolisakharidozom I, II i VI tipov, lits posle transplantatsii organov i (ili) tkaney, a takzhe o priznanii utrativshimi silu nekotorykh aktov Pravitel'stva Rossiyskoy Federatsii [About the procedure for organizing the provision of medicines to persons with hemophilia, cystic fibrosis, pituitary nanism, Gaucher disease, malignant neoplasms of lymphoid, hematopoietic and related tissues, multiple sclerosis, hemolytic-uremic syndrome, systemic juvenile arthritis, mucopolysaccharidosis of types I, II and VI, persons after organ and (or) tissue transplantation, as well as on the invalidation of certain acts of the Government of the Russian Federation]: postanovlenie Pravitel'stva RF ot 26 noyabrya 2018 g. № 1416 (s izmeneniyami i dopolneniyami). Available from: https://base.garant.ru/72113444/#block_1000 (Date accessed: 15.09.2024) (In Rus.).
4. O gosudarstvennoy podderzhke razvitiya meditsinskoy promyshlennosti i uluchshenii obespecheniya naseleniya i uchrezhdeniy zdravookhraneniya lekarstvennymi sredstvami i izdeliyami meditsinskogo naznacheniya [On state support for the development of the medical industry and improvement of the provision of medicines and medical products to the population and healthcare institutions]: postanovlenie Pravitel'stva RF ot 30 iyulya 1994 g. № 890 (s izmeneniyami i dopolneniyami). Available from: https://base.garant.ru/101268/ (Date accessed: 15.09.2024) (In Rus.).
5. Khabriev R.U., Grechko A.V., Malichenko V.S., Kashevarova Yu.N., Volkova N.S. Osobennosti organizatsii obespecheniya lekarstvennymi preparatami dlya lecheniya orfannykh zabolevaniy v Rossiyskoy Federatsii [Features of the organization of the provision of medicines for the treatment of orphan diseases in the Russian Federation]. Profilakticheskaya meditsina. 2020;23(1): 15‑22. DOI: 10.17116/profmed20202301115 (In Rus.).
6. Nagibin O.A., Manukhina E.V., Komarov I.A. Normativno-pravovoe regulirovanie l'gotnogo lekarstvennogo obespecheniya v Rossiyskoy Federatsii [Regulatory and legal regulation of preferential drug provision in the Russian Federation]. Rossiyskiy mediko-biologicheskiy vestnik imeni akademika I.P. Pavlova. 2019;27(4):520-529. DOI:10.23888/PAVLOVJ2019274520-529. (In Rus.).
7. Putilo N.V., Volkova N.S., Tsomartova F.V., Kalmykova A.V., Prep'yalov A.V., Makhnik D.I., Barankov V.L., Eremina O.Yu., Mel'nik T.E., Pulyaeva E.V., Shadrin A.D. Pravo grazhdan na lekarstvennoe obespechenie: monografiya [The right of citizens to drug provision: a monograph]. - "Institut zakonodatel'stva i sravnitel'nogo pravovedeniya pri Pravitel'stve Rossiyskoy Federatsii, OOO "Yuridicheskaya firma KONTRAKT", 2017 g. (In Rus.).
8. Kosyakova N.V. Nauchnoe obosnovanie i razrabotka metodicheskikh osnov sistemy upravleniya lekarstvennym obespecheniem patsientov s orfannymi zabolevaniyami na territorial'nom urovne: na primere YuFO [Scientific substantiation and development of methodological foundations of the drug management system for patients with orphan diseases at the territorial level: on the example of the Southern Federal District]. Dr. Med.Sci [dissertation]. Rostov-on-Don; 2019. 461 р. (In Rus.).
9. Yagudina R.I., Kosyakova N.V., Gavrilina N.I. Organizatsiya lekarstvennogo obespecheniya patsientov s orfannymi zabolevaniyami v Yuzhnom Federal'nom okruge [Organization of drug provision for patients with orphan diseases in the Southern Federal District]. Remedium. 2016;(11):66-69. (In Rus.).
10. Vitkovskaya I.P., Pechatnikova N.L., Kekeeva T.N., Neshcheretova N.I., Zelenova O.V., Abramov S.I. Pravila i poryadok vedeniya registrov patsientov s redkimi zabolevaniyami [Rules and procedure for maintaining registers of patients with rare diseases]. Metodicheskie rekomendatsii № 9-22 / Moskva, 2022. (In Rus.).
11. Volkova N.S., Eremina O.Yu. Lekarstvennoe obespechenie invalidov: teoreticheskie i prakticheskie problem [Drug provision for the disabled: theoretical and practical problems]. Zhurnal rossiyskogo prava. 2018;(11):85-96. (In Rus.).
12. Ezhegodnyy byulleten' ekspertnogo soveta po redkim (orfannym) zabolevaniyam. Komiteta Gosudarstvennoy Dumy po okhrane zdorov'ya [The annual bulletin of the Expert Council on Rare (orphan) diseases. The State Duma Committee on Health Protection]. Moskva. 2020. http://komitet2-2.km.duma.gov.ru/Ekspertnye-Sovety/RAbota/Orfany/item/19232971/?ysclid=m1932ou6l1238868930 (In Rus.).
13. Imeyu pravo! Pravovoy put' «redkogo patsienta»: vozmozhnosti, problemy i ikh preodolenie [I have the right! The legal path of a "rare patient": opportunities, problems and their overcoming]. Kulyaeva K.S. redaktor Sankt-Peterburg: ITTs Simvol, 2021. 68 s. (In Rus.).
14. Saverskiy A.V. Prava patsientov na bumage i v zhizni [Patients' rights on paper and in life]: [sudebnye sluchai i prakticheskie sovety ot Ligi zashchity patsientov]. Moskva: Eksmo, 2009. – 543 s. ISBN 978-5-699-35458-0 (v per.) (In Rus.).
15. Bochkov N.P., Puzyrev V.P., Smirnikhina S.A. Klinicheskaya genetika [Clinical genetics]: uchebnik. Moskva: GEOTAR-Media, 2015. - 592 s. - ISBN 978-5-9704-3570-0. (In Rus.).
16. O sozdanii Fonda podderzhki detey s tyazhelymi zhizneugrozhayushchimi i khronicheskimi zabolevaniyami, v tom chisle redkimi (orfannymi) zabolevaniyami, "Krug dobra" (s izmeneniyami i dopolneniyami [On the creation of a Fund to support children with severe life-threatening and chronic diseases, including rare (orphan) diseases, "Circle of Goodness"]: Ukaz Prezidenta Rossiyskoy Federatsii ot 05.01.2021 № 16 (s izmeneniyami i dopolneniyami). Available from: https://base.garant.ru/400168476/ (Date accessed: 15.09.2024) (In Rus.).
17. Ryazhenov V.V. Metodologicheskie osnovy formirovaniya sistemy upravleniya ekonomicheskimi riskami realizatsii gosudarstvennykh programm lekarstvennogo obespecheniya naseleniya [Methodological foundations for the formation of an economic risk management system for the implementation of state programs for the provision of medicines to the population]: Dr. Pharm. Sci [dissertation]. Moscow; 2022. 232 р. (In Rus.).
18. O sotsial'noy zashchite invalidov v Rossiyskoy Federatsii [On social protection of the disabled in the Russian Federation]: federal'nyy zakon ot 24 noyabrya 1995 g. № 181-FZ (s izmeneniyami i dopolneniyami) Available from: https://base.garant.ru/10164504/ (Date accessed: 15.09.2024) (In Rus.).
19. Logvinenko E.V., Makin A.A., Maneev D.V. Normativno-pravovoe regulirovanie lekarstvennogo obespecheniya l'gotnoy kategorii grazhdan v Rossii [Regulatory and legal regulation of drug provision for privileged categories of citizens in Russia]. Uchenye zapiski Altayskogo filiala Rossiyskoy akademii narodnogo khozyaystva i gosudarstvennoy sluzhby pri Prezidente Rossiyskoy Federatsii. 2017;(14):58-69. (In Rus.).
20. O merakh po realizatsii postanovleniya Pravitel'stva Rossiyskoy Federatsii ot 26 aprelya 2012 g. N 404 "Ob utverzhdenii Pravil vedeniya Federal'nogo registra lits, bol'nykh gemofiliey, mukovistsidozom, gipofizarnym nanizmom, bolezn'yu Goshe, zlokachestvennymi novoobrazovaniyami limfoidnoy, krovetvornoy i rodstvennykh im tkaney, rasseyannym sklerozom, lits posle transplantatsii organov i (ili) tkaney [On measures to implement the Decree of the Government of the Russian Federation dated April 26, 2012 No. 404 "On Approval of the Rules for Maintaining the Federal Register of Persons with hemophilia, Cystic Fibrosis, pituitary nanism, Gaucher disease, malignant neoplasms of lymphoid, hematopoietic and related tissues, multiple sclerosis, persons after organ and (or) tissue transplantation]: prikaz Ministerstva zdravookhraneniya RF ot 15 fevralya 2013 g. № 69n (s izmeneniyami i dopolneniyami). Available from: https://base.garant.ru/70362290/ (Date accessed: 15.09.2024) (In Rus.).
21. Ob utverzhdenii perechnya zhiznenno neobkhodimykh i vazhneyshikh lekarstvennykh preparatov dlya meditsinskogo primeneniya na 2020 god, perechnya lekarstvennykh preparatov dlya meditsinskogo primeneniya, v tom chisle lekarstvennykh preparatov dlya meditsinskogo primeneniya, naznachaemykh po resheniyu vrachebnykh komissiy meditsinskikh organizatsiy, perechnya lekarstvennykh preparatov, prednaznachennykh dlya obespecheniya lits, bol'nykh gemofiliey, mukovistsidozom, gipofizarnym nanizmom, bolezn'yu Goshe, a takzhe minimal'nogo assortimenta lekarstvennykh preparatov, neobkhodimykh dlya okazaniya meditsinskoy pomoshchi [On approval of the list of vital and essential medicines for medical use for 2020, the list of medicines for medical use, including medicines for medical use prescribed by decision of medical commissions of medical organizations, the list of medicines intended to provide persons with hemophilia, cystic fibrosis, pituitary nanism, Gaucher disease, as well as a minimum range of medicines necessary for the provision of medical care]: rasporyazhenie Pravitel'stva RF ot 12 oktyabrya 2019 g. № 2406-r. Available from: http://government.ru/docs/all/124156/(Date accessed: 15.09.2024) (In Rus.).
22. O gosudarstvennoy sotsial'noy pomoshchi [About state social assistance]: federal'nyy zakon ot 17 iyulya 1999 g. № 178-FZ (s izmeneniyami i dopolneniyami). Available from: https://base.garant.ru/180687/ (Date accessed: 15.09.2024) (In Rus.).
23. Semyannikova D.A. Pravovoe regulirovanie sotsial'nogo obespecheniya detey-invalidov v Rossiyskoy Federatsii [Legal regulation of social security for disabled children in the Russian Federation]: Cand. Jurid. Sci [dissertation]. Moscow; 2019. 214 p. (In Rus.).
24. Maneeva E.S. Kliniko-ekonomicheskoe obosnovanie povysheniya effektivnosti Programmy obespecheniya otdel'nykh kategoriy grazhdan neobkhodimymi lekarstvennymi preparatami: na modeli Dal'nevostochnogo federal'nogo okruga [Clinical and economic justification for improving the effectiveness of the Program for providing certain categories of citizens with necessary medicines: based on the model of the Far Eastern Federal District]. Dr. Med.Sci [dissertation]. Vladivostok; 2022. 538 p. (In Rus.).
25. Ryazhenov V.V. Metodologicheskie osnovy formirovaniya sistemy upravleniya ekonomicheskimi riskami realizatsii gosudarstvennykh programm lekarstvennogo obespecheniya naseleniya [Methodological foundations for the formation of an economic risk management system for the implementation of state programs for the provision of medicines to the population]. Dr. Pharm. Sci. [dissertation]. Moscow; 2022. 232 p. (In Rus.).
26. Ob utverzhdenii Poryadka okazaniya meditsinskoy pomoshchi patsientam s vrozhdennymi i (ili) nasledstvennymi zabolevaniyami [On approval of the Procedure for providing medical care to patients with congenital and (or) hereditary diseases]: prikaz Minzdrava Rossii ot 21.04.2022 № 274n (s izmeneniyami i dopolneniyami). Available from: https://base.garant.ru/404987183/ (Date accessed: 15.09.2024) (In Rus.).

Дата поступления: 31.10.2024

Добавить комментарий

Пожалуйста оставляйте комментарии только по теме. Вы можете оставить свой комментарий любым браузером кроме Internet Explorer старше 6.0
Имя:
E-mail
Комментарий:
Код:*